لأول مرة.. اكتشاف علاج لمرض قاتل يصيب الأطفال والكبار

اكتشف العلماء من اكتشاف علاج جديد لمرض قاتل يعرف باسم متلازمة ألاجيل وهى اضطراب وراثي يؤثر على معظم أعضاء الجسم بشكل قاسي ويسبب الوفاة وليس له علاج من قبل.

وفقا للعلماء فإن اسم العلاج الجديد لمتلازمة ألاجيل هوNoRA1، مسار Notch، وهو نظام إشارات للخلايا الجسم ويساعد فى تحسن الأعضاء خاصة الكبد والكلى وتسبب الطفرة الجينية وراء متلازمة ألاجيل إلى ضعف نمو القناة الصفراوية وتجديدها ما يتسبب في تراكم الصفراء وتلف الكبد نتيجة ضعف إشارات معينة.

ووجد العلماء أن NoRA1 يعزز إشارات Notch في أسماك الزرد “ وهى تشبه البشر فى منظومة الجينات” بطفرات جينية مماثلة للموجودة في الأطفال المصابين بهذه المتلازمة وتم تحفيز خلايا القناة الصفراوية على النمو والتجديد مثل أنسجة الكبد السليمة وبالفعل كان هناك زيادة فى فرص نجاة أسماك الزرد المشاركة في الدراسة من خلال تطبيق علاجNoRA1 الجديد.

 وفى الدراسة كانت جرعة واحدة فقط من NoRA1 بعد أربعة أيام من الإخصاب كافية لحدوث تحسن بمقدار ثلاثة أضعاف في معدلات النجاة من الموت.

وقال عالم الأحياء الجزيئية تشينجيان زاو، من معهد ستانفورد بورنهام بريبيس للاكتشافات الطبية في كاليفورنيا: "يشتهر الكبد بقدرته الكبيرة على التجدد، لكن هذا لا يحدث في معظم الأطفال المصابين بـ متلازمة ألاجيل بسبب إشارات Notch التى تم تلفها، ويعد دواء NoRA1 أوعلاج لهذه المتلازمة النادرة ولكن يبقى تطبيقه على البشر و تقدم العلاج إلى التجارب السريرية.